Экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил для закупки незарегистрированный в РФ препарат «Трикафта» в форме гранул для детей в возрасте от двух до пяти лет, болеющих муковисцидозом. Об этом ТАСС сообщили в пресс-службе Фонда.
«Экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил незарегистрированный в России лекарственный препарат [с международным непатентованным наименованием (МНН)] Ивакафтор/Тезакафтор/Элексакафтор + Ивакафтор — торговое наименование «Трикафта» в форме гранул для пациентов в возрасте двух-пяти лет для включения в перечень закупок фонда. Препарат «Трикафта» для еще одной возрастной группы детей с муковисцидозом расширит врачам возможности терапии заболевания», — сообщили в фонде.
Там отметили, что дети, больные муковисцидозом, — одна из самых многочисленных групп подопечных «Круга добра». С 2021 года экспертным советом одобрены заявки на таргетную терапию для 1 809 детей с этим заболеванием.
При этом фонд уже обеспечивает детей «Трикафтой», но предназначен он для возраста от шести лет. Дети от двух до пяти лет получают другой препарат — «Оркамби» (МНН Ивакафтор/Лумакафтор).
После прохождения всех необходимых процедур, в том числе согласования цены препарата для России, «Круг добра» с участием регионов определит потребность в лекарстве. «Предполагается, что поставщик сможет обеспечить поставку детям лекарственного препарата «Трикафта» в форме гранул в январе 2025 года. Работа по организации поставок нового лекарственного препарата не отменяет решения по заявкам на 2024 год, и в этом году дети в возрасте от двух до пяти лет по-прежнему обеспечены лекарственным препаратом «Оркамби», — отметили в фонде.
Муковисцидоз — тяжелое заболевание легких, которое проявляется в детском возрасте. К нему приводит генетическая мутация, из-за которой слизь, покрывающая внутреннюю поверхность легких и поджелудочной железы, становится вязкой и перестает выводиться из организма. Этот процесс приводит к размножению бактерий, в результате чего больной постоянно страдает от легочных инфекций и испытывает удушье.